さとて@筋ジス（FSHD）

We are pleased to announce REACH, a Phase 3 clinical trial for adults with facioscapulohumeral #musculardystrophy (#FSHD), expected to begin in the second quarter of 2022.

筋トレ効果を得るのに必要な筋肉細胞の核が増えるメカニズムを解明 サテライト細胞は筋肉が壊れる病気である筋ジストロフィーなどに対して、「移植」することで壊れた筋肉を作り直す効果が期待されています。 resou.osaka-u.ac.jp/ja/research/20…

私の病気の研究に関するクラウドファンディングです。是非、応援のほどお願いいたします。 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの治療法を開発する！ academist-cf.com/projects/222?l…

ＦＳＨＤの世界の治療薬開発 顔面肩甲上腕型ジストロフィー（FSHD）の治療薬をめぐっては、今のところ日本国内では大きな動きはみられませんが、海外ではいくつかの製薬会社が開発に取り組んでいます。 jmda.or.jp/members-only/m…

すごいニュース。顔面肩甲上腕型も有効なのだろうか、、、？

女性の骨格筋の発育と再生に、エストロゲン受容体βが関連している可能性－熊大ほか 最近では、培養細胞系でエストロゲンシグナルを増強すると、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの病態を緩和できる可能性が報告されている。 qlifepro.com/news/20200825/…

筋ジストロフィーの一つで患者登録へ　薬の開発に期待 筋力が低下する難病「筋ジストロフィー」の一つ、「顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー」の患者登録を国立精神・神経医療研究センターなどが9月から始める。 asahi.com/articles/ASN8L…

いよいよ始まるみたいです！ 患者登録をすることで少しでも研究とか進むといいなあ。

G-quadruplex Ligands Mediate Downregulation of DUX4 Expression #UK team datas demonstrate that GQs are present in the DUX4 locus & that the GQ interactive ligand reduces #DUX4 expression suggesting potential role of GQs in #FSHD => Therapy? >pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32182342/ @MDUK_News

期待したい。

オーファンドラッグ指定、、、？ 翻訳してもよくわからない、、、誰か解説してほしい。 いよいよ希望が見えてきましたか？

New Research Boosts Chance for Clinical Success of #FSHD Treatment >@FulcrumTx announced preliminary results of its Phase I FSHD treatment. Data showed that the inhibition reduced expression of the DUX4 gene. The drug has now moved into Phase II >biospace.com/article/new-re…

遺伝子治療技術で難病が消えていく【東大医学部卒の教授が語る「5年後に治る病気」】 この状況を打破したのが「希少疾病用（国内患者数５万人未満）医薬品指定制度」だ。...承認審査上の優遇を受けられることで製薬会社は創薬に踏み切れるようになった headlines.yahoo.co.jp/hl?a=20191220-…

@Bow_Bow_1234 そうですね。おっしゃるとおりだと思います。まだまだ時間はかかりそうですが、Remudyの登録の話しもありますので期待して待ってみたいと思います。

FSHD勉強会に出席しました。帰ったら簡単にまとめておきます。jmda.or.jp/news/news-jmda…