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Une thérapie génique pour inverser la vieillesse (oculaire)
Et si la cécité liée à l’âge n’était plus une fatalité inéluctable, mais une simple horloge biologique que l’on pouvait « inverser » avec une nouvelle thérapie ?
Jusqu’à présent, une règle simple mais stricte régnait en neurobiologie : chez un adulte, un nerf optique endommagé ne repousse jamais. Ainsi, des maladies dégénératives comme le glaucome mènent inexorablement à la mort des cellules rétiniennes, les traitements actuels ne pouvant, au mieux, que ralentir l’échéance chez les patients atteints.
Mais l’entreprise Life Biosciences entend bien bouleverser cette fatalité avec une thérapie pionnière nommée ER-100, basée sur la « théorie de l’information du vieillissement ». Selon cette théorie, le vieillissement n’altère pas l’ADN lui-même, mais la façon dont la cellule le lit (l’épigénétique). Pour sauver les neurones visuels, ER-100 injecte dans l’œil un cocktail partiel de gènes dits « facteurs de Yamanaka ». Ces gènes seraient capables de « nettoyer » les marques du vieillissement et de ramener la cellule à un état métabolique juvénile, lui redonnant alors sa capacité de régénération…
Un défi de taille subsistait encore sur le plan technique : comment rajeunir les cellules sans déclencher de multiplication anarchique (et donc des cancers) ? La solution réside dans un interrupteur de sécurité intégré au traitement. Une fois injectée, la thérapie reste dormante. Le rajeunissement n’est activé que lorsque le patient prend un antibiotique spécifique par voie orale pendant 56 jours. Dès l’arrêt des pilules, le processus s’éteint en toute sécurité.
Actuellement en essai clinique de phase 1 validé par la FDA (un premier patient vient de recevoir sa première dose), cette technologie pourrait non seulement restaurer la vision perdue en raison de la dégénérescence du nerf optique, mais aussi prouver que la dégénérescence cellulaire liée à l’âge est une condition réversible.
« Nos recherches suggèrent que le vieillissement est principalement dû à la perte d’informations épigénétiques, et non à des dommages irréversibles. Cette étude clinique représente la première occasion de vérifier si la restauration de ces informations peut atténuer les maladies humaines », selon David Sinclair, co-fondateur de l’entreprise. Un chercheur dont les théories avant-gardistes divisent ses pairs et restent désormais suspendues aux résultats de ces premiers essais sur l’homme.
